EL PRIMER

ANTICUERPO MONOCLONAL

PARA PACIENTES CON HEMOFILIA A

E INHIBIDORES A FVIII

 

MD Ipsae Edith Melgoza Toral

 

Cuando se vive con hemofilia todo puede ser una amenaza para provocar sangrados; desde niños, estos pacientes aprenden que cualquier actividad física de contacto, juego o caídas puede provocarles sangrados internos, por ejemplo, intra-articulares, los cuales, los pueden postrar en una cama de hospital o, incluso, poner en peligro sus vidas.

 

La hemofilia implica una deficiencia de factores de la coagulación, FVIII en el caso de tipo A y FIX para la B; se clasifica como leve, moderada y severa y, por su herencia ligada al cromosoma X, se manifiesta en hombres, mientras que las mujeres son portadoras.

 

Además de la morbilidad de la enfermedad por sí misma, el desarrollo de anticuerpos neutralizantes contra el FVIII o un inhibidor, es una complicación común entre los pacientes, afectando de un 25% a 30% de los pacientes con hemofilia A severa, y del 1% al 5% con hemofilia B, haciéndolos insensibles a los concentrados estándar de FVIII. Los pacientes con hemofilia que desarrollan inhibidores tienen el doble de probabilidades de ser hospitalizados por una complicación hemorrágica, además de que los costos de tratamiento asociados con los inhibidores pueden ser 5 veces mayores que para aquellos sin inhibidores.

 

En el año 2017 la Food and Drug Administration (FDA) dio a conocer al mundo el anticuerpo monoclonal emicizumab, el cual ofrece una alternativa de tratamiento a los pacientes que han desarrollado inhibidores contra FVIII. Emicizumab se une a los FIXa y FX, reemplazando así la activación del factor VIII faltante en la cascada de coagulación. Según el prospecto, no está estructuralmente relacionado con el factor VIII y, por lo tanto, no induce ni mejora el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Emicizumab presenta la ventaja de poder autoadministrarse una vez a la semana mediante inyección subcutánea (SC), mientras que el reemplazo del factor VIII y los agentes de derivación se administran por vía intravenosa. Fue así como recibió su primera aprobación mundial el 16 de noviembre de 2017 en Estados Unidos para su uso como profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y pacientes pediátricos con hemofilia A con inhibidores del FVIII. La dosificación para la administración de emicizumab se basa en el peso a 3mg/kg SC por semana durante las primeras cuatro semanas, luego 1.5mg/kg SC cada semana.

 

Todo lo anterior implica un gran y arduo trabajo por parte de aquellos que dedican su vida a la ciencia, incluyendo todo el soporte necesario para llevar a cabo investigaciones clínicas, pero no es el final para las personas que viven con hemofilia, mejor dicho, parece que sólo es el principio de una vida de deudas en tratamientos, la otra cara de la moneda en esta situación.

 

México se encuentra entre los países de América Latina con menos inversión en la compra de factores de coagulación y con estándares de tratamiento muy por debajo del promedio mundial para hemofilia.

 

Para mencionar la situación en un país desarrollado y ver el contraste con México, menciono Estados Unidos, donde se analizaron a pacientes asegurados y los costos de sus tratamientos, teniendo en cuenta también los gastos intra y extra hospitalarios necesarios además de los medicamentos. Los costos promedio de pacientes hospitalizados con hemofilia A son más de 9 veces mayores que los de un paciente asegurado promedio sin hemofilia. Los gastos promedio anuales no relacionados con medicamentos para pacientes no hemofílicos fueron de $1 065 (dólares) para servicios hospitalarios y de $2 394 para servicios ambulatorios. Comparativamente, para pacientes con hemofilia A fueron de $9 661 y $7 433, respectivamente.

 

En general, en el estudio de Guh, et al., los costos fueron cinco veces más altos para los adultos que desarrollaron un inhibidor que para los que no (costo medio: $697 000 vs $144 000, respectivamente, mediana de costos: $330 835 vs $73 321, respectivamente). Dentro de la población de Medicaid (el seguro médico del estudio), los costos promedio para los hombres con hemofilia A y un inhibidor fueron 3.6 veces más altos que los de los pacientes que no han desarrollado un inhibidor. La mayoría de los gastos se atribuyeron a concentrados de factor de coagulación, con o sin agentes de derivación. Los concentrados de factor de coagulación representaron el 64% de los costos medios totales para los pacientes con un inhibidor ($287 245) en comparación con el 86% para aquellos sin un inhibidor ($106 807). Habiendo observado esto, recordemos que son cifras en dólares de un país desarrollado y pacientes asegurados, en México la situación es bastante desfavorable.

 

En 2016 en México, el promedio de unidades per cápita de factor VIII fue de 1.4, mientras que el promedio mundial es de 2.2 unidades per cápita, de acuerdo a la Federación Mundial de Hemofilia.

 

Un tratamiento estándar (de un paciente sin complicaciones) está en promedio en 700 mil pesos mensuales, con inyecciones de por vida de dos a tres veces a la semana de factor VIII, si tiene hemofilia tipo A, que son el 80 % de los casos, o bien, factor IX (que es más caro), si tiene hemofilia tipo B.

 

Alrededor del 70% de los pacientes presentan algún grado de daño articular a causa del nulo o ineficiente tratamiento que han recibido por años. La Federación de Hemofilia de la República Mexicana (FHRM) calcula que de las 6 000 personas que lo padecen en el país, sólo 30% (1 476 personas) reciben tratamiento médico adecuado, algo alarmante.

 

Actualmente la FHRM está solicitando al gobierno federal la cobertura de la hemofilia, ya sea con factor recombinante o derivado de plasma, para adultos que no cuentan con seguridad social, con lo que se evitará la transmisión de enfermedades relacionadas a la transfusión como el VIH y Hepatitis B y C en los pacientes con hemofilia.

 

Con estos novedosos avances del fármaco emicizumab tenemos una gran motivación para seguirle el paso al resto del mundo, donde se ha mejorado cada día más el tratamiento y la vida de pacientes con hemofilia; todavía estamos varios pasos atrás y necesitamos dar mejores oportunidades de vida a quienes lo requieren, en ésta y muchas otras patologías crónicas.

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