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La FDA aprueba por vez primera una terapia génica contra el cáncer

M en C Itzel Rocio Manzano Espinosa

 

Las terapias personalizadas cada día son una realidad, colocándose dentro de los principales objetivos de la investigación científica.

 

Una de las áreas que continúa avanzando a pasos agigantados es la genómica aplicada al tratamiento de enfermedades que antes se creía eran muy difíciles de tratar.

 

En la actualidad, la genómica personalizada y aplicada permite el diseño de terapia prácticamente a la medida del paciente; con este gran avance, y de la mano con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), el 30 de agosto del 2017, lanzó un comunicado en su portal donde se anuncia la autorización por primera vez en la historia de la terapia génica contra el cáncer. Según informó la FDA en su comunicado, se ha autorizado la utilización de Kymriah (tisagenlecleucel) como tratamiento para niños y jóvenes que sufren una forma de leucemia linfocítica aguda (LLA), considerada por la propia FDA como una decisión histórica abriendo las puertas a nuevos tratamientos contra el cáncer, enfermedades graves o potencialmente mortales que antes tenían pocas posibilidades de un tratamiento eficaz.

 

La pregunta que la comunidad científica y médica se plantea respecto a este medicamento es ¿cómo funciona?, pues bien, Kymriah es una inmunoterapia a base de células T autólogas genéticamente modificadas, es decir que cada tratamiento de Kymriah constituye una dosis de las propias células T del paciente. El procesamiento de las células T comienza con el recogimiento y envío de las células a un centro de producción, donde se modificarán genéticamente incluyéndoles un nuevo gen que contiene cierta proteína específica (un receptor antígeno quimérico o RAQ) la cual sirve para ordenar a los linfocitos T que atacan y eliminan a las células de leucemia cuya superficie tiene el antígeno específico CD19. Una vez hecha la modificación genética de las células, éstas se vuelven a trasfundir al paciente para que eliminen las células cancerígenas.

 

El Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA, afirmo lo siguiente “El Kymriah es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad. No sólo les ofrece a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde éstas eran muy limitadas, sino una que ha mostrado tener tasas prometedoras de remisión y supervivencia en los ensayos clínicos”.

 

La solicitud de Kymriah para su aprobación fue evaluada empleando un enfoque interinstitucional coordinado, es así que, la evaluación clínica fue coordinada por el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, en tanto que el CBER se encargó de todos los demás aspectos de evaluación y tomó la determinación definitiva en cuanto a la aprobación del producto; por ello, la FDA le concedió a Kymriah las designaciones de Evaluación prioritaria y Terapia revolucionaria.

 

Referencias

 

1. FDA approval brings first gene therapy to the United States. CAR T-cell therapy approved to treat certain children and young adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia. Consultado en: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm. Septiembre 2017.

 

2. F.D.A. Approves First Gene-Altering Leukemia Treatment, Costing $475,000. Consultado en: https://www.nytimes.com/2017/08/30/health/gene-therapy-cancer.html?mcubz=0. Septiembre 2017.

 

3. FDA announces first US gene therapy approval for cancer treatment. Consultado en: http://edition.cnn.com/2017/08/30/health/fda-first-gene-therapy-leukemia/index.html. Septiembre 2017.

 

4. FDA Approves Groundbreaking Gene Therapy for Cancer. Consultado en: https://www.technologyreview.com/s/608771/the-fda-has-approved-the-first-gene-therapy-for-cancer/. Septiembre 2017.

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