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Terapia génica: la medicina del futuro

M en C Itzel Rocio Manzano Espinosa

 

 

La terapia génica supone una revolución en la medicina abriendo nuevos horizontes para curar todas aquellas enfermedades contra las que, hasta el día de hoy, no existe un tratamiento orientado para su cura o, por lo menos, para combatir los síntomas.

 

La terapia génica se define como el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita modificar y editar la información genética) para prevenir o curar alguna enfermedad. Se le considera el futuro de las terapias por ser una de las mejores alternativas de las hasta ahora existentes para curar una enfermedad, pues va directamente a la raíz del problema, mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso causante de la enfermedad.

 

Dentro de los principales obstáculos a los que se enfrenta la terapia génica es la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células donde hace falta ejercer la función, o que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas, consiguiendo restablecer la función del gen mutado al introducir una copia normal del gen a las células. Otra función que lleva a cabo es la de inhibir o bloquear la función de los genes que colaboran en el desarrollo de una enfermedad, un ejemplo muy claro de esto son los oncogenes.

 

Dentro de las estrategias principales e importantes que usa la terapia génica para realizar su trabajo se encuentran las siguientes: ex vivo, in situ, in vivo.

 

Para poder realizar la terapéutica es necesaria la utilización de vectores, que son los encargados de introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células sirviendo como transporte hasta el interior de las células dañadas. Dentro de las características de los vectores se destaca que éstos deben ser reproducibles y estables, permitiendo la inserción del material genético, reconocer las células sobre las cuales debe actuar, poder regular la expresión del gen terapéutico, carecer de elementos que induzcan una respuesta inmunológica y ser inocuo o que sus efectos secundarios sean mínimos.

 

Los vectores pueden ser de naturaleza viral o no viral; dentro del grupo viral pueden agruparse cuatro tipos de virus: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus. En los vectores no virales se encuentran el bombardeo de partículas, inyección directa de ADN o ARN, moléculas que puedan ser reconocidas por receptores de células diana.

 

Un ejemplo muy claro de esta terapia es el tratamiento contra el cáncer que se realiza hoy en día, marcando genéticamente las células tumorales para que el organismo las reconozca como extrañas, estimulando una mayor respuesta inmune. En la actualidad se siguen también otras estrategias contra las células cancerígenas como es inactivar oncogenes, introducir genes supresores de tumores, introducir genes suicidas en células tumorales e introducir genes que aumenten la sensibilidad a fármacos.

 

A la vista de lo descrito acerca de la Terapia Génica, de los avances que están produciéndose acerca del entendimiento de las bases moleculares de las enfermedades y de los que se esperan debidos a la secuenciación del genoma humano y a la aplicación de las tecnologías de la genómica y proteómica, estamos siendo testigos de una revolución en el concepto de la medicina del futuro, a la espera de mejores aspectos diagnósticos y terapéuticos.

 

Referencias

 

1. What is gene therapy?, consultado en: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy. Febrero 2017.

 

2. What is gene therapy?, consultado en: http://www.yourgenome.org/facts/what-is-gene-therapy. Febrero 2017.

 

3. Gene teraphy, consultado en: http://www.nature.com/gt/index.html. Febrero 2017.

 

4. La terapia génica como posible solución a las enfermedades genéticas, consultado en:

http://www.fundacionmencia.org/es/enfermedades-geneticas/terapia-genica/. Febrero 2017.

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